Генная терапия, прошлое ДНК, будущее РНК: ранняя история

3D-рендеринг медицинского образования с цепью ДНК Изображение от kjpargeter на Freepik Эта история является частью серии о современном прогрессе в регенеративной медицине. В 1999 году я определил регенеративную медицину как совокупность вмешательств, которые восстанавливают ткани и органы, поврежденные болезнью, травмой или изношенные временем, до нормального функционирования. Я включаю полный спектр химических, генных и белковых лекарств, … Read more

Самым дорогим препаратом в мире теперь является генная терапия стоимостью 4,25 миллиона долларов.

Оптовая стоимость новой генной терапии ультраредкого заболевания составит 4,25 миллиона долларов, что сделает ее самым дорогим препаратом в мире. Одноразовое лечение, Ленмелдывыиграл нормативное регулирование США одобрение в понедельник для устранения основной причины наследственного заболевания, называемого метахроматической лейкодистрофией с ранним началом или MLD. МЛД — смертельное заболевание, при котором младенцы иногда начинают терять способность ходить и … Read more

Экспериментальная генная терапия гигантской аксональной нейропатии демонстрирует многообещающие результаты в клинических испытаниях Национального института здравоохранения

Исследовательская генная терапия редкого нейродегенеративного заболевания, начинающегося в раннем детстве, известного как гигантская аксональная нейропатия (ГАН), хорошо переносилась и показала признаки терапевтической пользы в клинических испытаниях, проведенных Национальными институтами здравоохранения (NIH). В настоящее время не существует лечения ГАН, и заболевание обычно приводит к летальному исходу к 30 годам. Четырнадцать детей с ГАН в возрасте от … Read more

Терапия редких генетических заболеваний стала самым дорогим препаратом в мире за 4,25 миллиона долларов

Разблокируйте дайджест редактора бесплатно Рула Халаф, редактор FT, выбирает свои любимые истории для этого еженедельного информационного бюллетеня. Новая генная терапия для лечения очень редкого генетического заболевания, поражающего центральную нервную систему маленьких детей, будет стоить в США 4,25 миллиона долларов, что сделает его самым дорогим препаратом в истории. Ленмелди компании Orchard Therapeutics на этой неделе стал … Read more

«Терапия спасла мне жизнь»

Давление на соцсети и экранирование. «Сегодня в своей социальной сети я комментирую только тех, кто мне близок. После чемпионата мира было много преследований, понимаете? Комментируйте тех, кто мне близок, отправляйте сообщения только тем, кому я хочу». “Было много преследований, и это в конечном итоге отразилось на нас. Мы люди, мы видим зло в глазах людей. … Read more

Исследование показало, почему антитела к COVID-19 быстро исчезают

Исследователи из Института вирусологии человека (IHV) Медицинской школы Университета Мэриленда опубликовали новое исследование. Журнал инфекционных болезней исследование реакции антител после заражения SARS-CoV-2. Долгоживущие плазматические клетки ответственны за устойчивый ответ антител, который сохраняется в течение десятилетий после иммунизации или заражения. Например, заражение корью, эпидемическим паротитом, краснухой или иммунизация вакцинами против столбняка или дифтерии вызывают реакцию антител, … Read more

Т-клеточная терапия солидных опухолей может быть улучшена с помощью ферментов

Т-клетки не способны создавать клеточную энергию, называемую аденозинтрифосфатом или АТФ, когда они находятся внутри солидной опухоли. Теперь исследователи во главе с Комплексным онкологическим центром UNC Lineberger, возможно, обнаружили виновника потери энергии Т-клетками. Новые результаты могут быть использованы для повышения эффективности нескольких типов Т-клеточной терапии для пациентов. Их выводы опубликованы в Клеточный метаболизм в статье под … Read more

Hope for PDCD и Cure Mito Foundation представили единый реестр пациентов

Cure Mito Foundation и Hope for PDCD Foundation, фонды, возглавляемые пациентами и занимающиеся продвижением исследований и поддержкой семей, пострадавших от синдрома Ли и дефицита комплекса пируватдегидрогеназы (PDCD), соответственно, рады объявить о запуске реестра пациентов с PDCD. Этот инновационный реестр будет возглавляться фондом Hope for PDCD и размещаться на той же платформе реестра, что и хорошо … Read more

Новая терапия уничтожает смертельную опухоль головного мозга за считанные дни

Новая терапия уничтожает смертельную опухоль головного мозга за считанные дни Невероятные снимки показывают, что опухоль головного мозга женщины почти полностью исчезла всего за 5 дней после нового «чуда»… The Irish Sun Прорыв в области рака привел к тому, что опухоль головного мозга почти исчезла всего за пять дней MSN Предварительные результаты клинических испытаний показывают «резкую … Read more

Терапия может не стать решением ваших проблем с психическим здоровьем

Если вам трудно справиться с жизненными стрессами, тревогой или даже одиночеством, разумным решением может показаться запись на прием к терапевту. Не так быстро, советует Эмили Эдлинн, клинический психолог, которая предупреждает, что терапия не должна использоваться по умолчанию для решения некоторых жизненных проблем, с которыми мы, вероятно, могли бы справиться самостоятельно, используя правильные инструменты. По ее … Read more